قال علماء أمريكيون أنهم نجحوا في تقديم علاج جديد يتضمن تعديل الجينات الوراثية لسبعة مرضى بالأنيميا المنجلية، ووصفه مراسل بي بي سي للشؤون العلمية والطبية جيمس غالغر في تقريره بالثوري مشيرًا إلى أنه لا زال علاجًا تجريبيًا.
وعلق د. هايدار فرانغول من مركز سارة كانون للأبحاث إن بيانات المرضى السبعة الأوائل "مذهلة بحق"، وإنها قدمت "علاجًا فعالًا" لمرضهم. وأضاف إن ما نراه الآن هو أن المرضى بدأوا يعودون لممارسة حياتهم الطبيعية، ولم يضطر أي منهم إلى دخول المستشفى أو إلى زيارة الطبيب بسبب تعقيدات مترتبة على مرض الأنيميا المنجلية.
ووصف غالغر في تقرير نشره على موقع البي بي سي عربي رحلة علاج جيمي أولاغيري المصاب بمرض الأنيميا المنجلية بتفاصيل دقيقة. وقال أن العلماء أثناء التجربة أدخلوا تعديلات وراثية على جسم أولاغيري ليتوقف عن إنتاج الهيموغلوبين التالف عبر الوصول للخلايا الجذعية التي تعيش داخل النخاع الإسفنجي الموجود داخل عظامنا. وواصل في يناير عام 2020، أعطي أولاغيري أدوية لطرد الخلايا الجذعية من نخاع عظامه وإطلاقها في مجرى الدم. ثم تم توصيل آلة بجسمه لاستخراج الخلايا الجذعية من دمه.
وأوضح التقرير على لسان أولاغيري أنها أصعب خطوات تلك العملية بأسرها وتكررت أربع مرات. وكشف أن العلماء نحجوا في استخلاص الخلايا الجذعية من أولاغيري ، وبدأوا في تطبيق حيلة جينية لإنتاج الهيموغلوبين الجنيني، والذي يلتصق بالأكسجين بإحكام أكبر، مقارنة بهيموغلوبين البالغين، ويعد في غاية الأهمية لأنه يمكن الجنين من امتصاص الأكسجين من مجرى دم الأم.
قال د. فرانغول: "مقاربتنا تتمثل في وقف ذلك التغير (في إنتاج هيموغلوبين البالغين - وهو النوع الوحيد الذي يتأثر بالأنيميا المنجلية)، وزيادة إنتاج الهيموغلوبين الجنيني مرة أخرى، وكأننا نعيد عقارب الساعة إلى الوراء".
أرسلت خلايا جيمي الجذعية إلى مختبرات شركة فيرتيكس للأدوية، حيث تم هناك تعديلها وراثيًا. وفي سبتمبر 2020 وضعت الخلايا المعدلة وراثيًا في جسم أولاغيري.
في البداية، تلقى جيمي علاجا كيميائيا لتدمير الخلايا الجذعية الموجودة في جسمه والتي كانت تنتج خلايا الدم المنجلية. ثم تم ضخ الخلايا المعدلة وراثيًا في جسمه بغية تخليص دمه من المرض.
كانت العملية مرهقة، لكن بعد مرور أسبوعين، أصبح أولاغيري شخصًا مختلفًا تمامًا. وفقًا لتقرير غالغر.
وختم مراسل الشؤون العلمية والطبية غالغر بالتقرير بأن إجراء نفس عملية التعديل الجيني تم على إجمالي 45 مريضا إما بالأنيميا المنجلية أو بمرض آخر يصيب الدم هو الثلاسيميا من النوع "بيتا"(أو أنيميا البحر المتوسط من النوع "بيتا") والذي ينتج عن بروتين هيموغلوبين مشوه. ولكن لم يتم بعد الانتهاء من فحص كافة البيانات الخاصة بجميع هؤلاء المرضى.